诺西那生钠为何这么贵？诺西那生钠70万一针治什么病？

诺西那生钠为何这么贵？诺西那生钠70万一针治什么病？

诺西那生钠为何这么贵

首先，它是一种新药。

新药的开发成本很高。 《美国医学杂志》于今年3月发表了一篇论文，估计从2009年到2018年研发的新药平均成本：13亿美元和90亿人民币。同时，新药的专利保护期仅为20年。二十年后，世界各地的制药厂都可以随意模仿，这毫无价值，因此，它必须在20年内返还研发费用，同时还要让投资者赚钱。否则，谁愿意投资和开发新药？

第二个原因是它是一种罕见的疾病药物。

SMA的疾病在全球范围内只有不到50万患者，而在中国只有30,000-50,000。随着病人的减少，利润微薄但周转迅速的道路被封锁了，为了收回成本，它只能是昂贵的，诺西那生钠注射液由渤健公司推出，为了治疗SMA，实际上还有另一种叫做Zolgensma的药物，诺华制药公司以210万美元的价格推出，被称为“世界上最昂贵的药物”。

诺西那生钠70万一针治什么病

脊髓性肌萎缩症（SMA）

据报道，脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也被称为“婴幼儿遗传病的杀手”。 根据发作的年龄和获得的运动里程，SAM分为SMA-I，II，III和IV。 如果不进行治疗，大多数SMA-I儿童将无法存活至两岁。 目前，中国唯一用于治疗该疾病的药物是诺西那生钠注射液。

如何看待诺西那生钠70万一针

1 没什么特别的看法，罕见病受众小，导致研发成本高，医药公司不是福利机构，一切科研目的都是为了盈利。

2 国外使用价格较低并不是定价低，这款药物全球定价区别不大，区别在于西方国家更好的保险制度和大额度的政府补贴，国内目前寄希望于药物公司降低价格是不现实的，只能期待政府部门针对儿童罕见病提供额外补助。