诺西那生钠诺西那生钠为何这么贵

1.原因一：没有替代产品诺西那生钠给许多脊髓肌萎缩症患者带来福音，是目前有效的药物，且没有替代产品。2.原因二：批准的用药少截至目前，国内共有两种药物批准用于治疗SMA。除诺西那生钠注射液外。

大家好，今天小编关注到一个比较有意思的话题，就是关于诺西那生钠的问题，于是小编就整理了3个相关介绍诺西那生钠的解答，让我们一起看看吧。

文章目录：

诺西那生钠为何这么贵
诺西钠注射液究竟是治疗什么病的?
70万一针的诺西那生是什么?

一、诺西那生钠为何这么贵

　　最新消息2021国家医保谈判结果出炉，70万天价诺西那生钠降至10万令不少患者及家属喜极而泣，一些小伙伴对诺西那生钠不是很熟悉，那么诺西那生钠为何这么贵？下面我为大家带来诺西那生钠这么贵原因介绍，感兴趣的小伙伴一起来看一下吧。

　　诺西那生钠为何这么贵？

　　1.原因一：没有替代产品

　　诺西那生钠给许多脊髓肌萎缩症患者带来福音，是目前有效的药物，且没有替代产品。

　　2.原因二：批准的用药少

　　截至目前，国内共有两种药物批准用于治疗SMA。除诺西那生钠注射液外，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散（中文名：艾满欣）上市，用于治疗2月龄及以上患者的SMA。

　　3.原因三：是一种新药

　　新药的开发成本很高。同时，新药的专利保护期仅为20年。二十年后，世界各地的制药厂都可以随意模仿，这毫无价值，因此，它必须在20年内返还研发费用，同时还要让投资者赚钱。

　　4.原因四：罕见疾病药物

　　SMA的疾病在全球范围内只有不到50万患者，而在中国只有30000-50000。为了收回成本，它只能在售出药上面价格会更高。

　　以上就是诺西那生钠为何这么贵介绍，希望对大家有所帮助。

二、诺西钠注射液究竟是治疗什么病的?

诺西钠注射液是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。是中国目前进口的诺西那生钠是唯一治疗SMA的病。

用于治疗5qSMA病症的，也就是脊髓性肌萎缩症，而这种注射液成为中国首个能治疗该病症的药物。

诺西钠注射液的规范名称为诺西那生钠注射液，是治疗脊髓型肌肉萎缩症的药物。

近日，想必大家都听到了这个好消息，洛西钠注射液已经正式纳入医保系统。也就意味着罕见病患者进入了有药可用的时代，要知道这个药未纳入医保之前，一针要花费55万，而现在一针只要33万，日后可能还会更低降到10万元一针左右，这个消息给很多家庭带来了希望。

一，诺西钠注射液是治疗SMA的特效药。

脊髓性肌萎缩（SMA）又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，一般认为属于常染色体隐性遗传病，这种病一般发病较缓，通常到孩子五六岁才被发觉。而且这种病根本就没有根治的药物，只能靠洛西钠注射液延缓病情的发展，如果不用药，孩子就会慢慢的退化成植物人，这是很残忍的一种病，有些没钱治疗的家庭只能放弃，看着孩子在自己的面前离开。

二，诺希纳注射液纳入医保给很多家庭带来了希望。

最近总是在各大网络平台上看到很多SMA患者家属在网络平台上发声，感谢国家这么好的政策，让他们能够用得起特殊的药物，也给很多家庭带来了希望。患者家属再也不用面临生死抉择了，SMA患儿家长喜极而泣，国家这一政策确实给广大患者带来了实实在在的利好。希望这一政策尽快实行，让那些用不起药的家庭能够继续用药。

三，感谢国家医保局的灵魂砍价。

罕见病药物能够纳入医保，最应该感谢的就是国家医保局，如果不是医保局主动出面谈价，不厌其烦的砍价，估计很多家庭都用不上这么贵的药，他们每一次努力都为希望得到救助的家庭带去很大的希望。

三、70万一针的诺西那生是什么?

一支诺西那生纳注射液在我国的售价近70万元。作为全球首个也是目前唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，在登陆我国后却因天价挡住了许多SMA患儿救治的道路。经过了近2年的努力，如今这一障碍已经被国家医保局扫清了。

12月3日，国家医保局正式发布，诺西那生纳注射液被正式纳入医保，从2022年1月1日起执行。专家估计，纳入医保后将为患儿家属使用该药极大地减轻了经济负担，每年自费的费用可能会降至10万元以内。今天，我们就来聊聊为何诺西那生纳会需要如此高昂的价格吧。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是什么病？

要了解诺西那生纳，我们首先要介绍一下脊髓性肌痿缩症（SMA）这个疾病。SMA是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病，是一种由多种基因突变引起的疾病。

该病在欧美人群新生儿中发病率约1/10000，我国虽然没有确切的发病率数据，但携带该病基因的携带者约1/42。该病由重到轻分为4型，通常在婴幼儿即开始发病，主要表现为肌无力，从四肢对称性无力逐渐发展到无法站立、吞咽困难和呼吸无力，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。虽然该病在全球范围是一种罕见病，但由于我国有一定数量的基因携带者，所以估计我国有二万到三万SMA患儿。

神奇的诺西那生纳

在诺西那生纳诞生之前，SMA没有任何药物可治，该药是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺失而引起的脊髓性肌萎缩症（SMA），是目前全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。SMA患儿使用该药第一年需要注射6针，之后每年注射3针，所以近70万/针的价格试问有多少中国家庭能够负担得起？

为何诺西那生纳针会这么贵？

这其实不能完全说企业黑心，也是由市场决定的，由于SMA是罕见病，市场规模小，因此业界对于治疗这些罕见病的药物又称为“孤儿药”。对于“孤儿药”，是不会有太多企业愿意研发的，因为先不论研发是否可以成功，即使成功了，能够用上的患者也是少之又少，何况还要冒着研发失败，巨额投资打水漂的风险？而诺西那生纳则是其中为数不多的佼佼者，我们有句古话“物以稀为贵”，所以它的价格也足以惊掉我们的眼球。

该药纳入我国医保目录，意味着SMA患儿使用该药部分可以由医保报销，更多的人用得起该药了，大大减轻了我国SMA患儿家庭的经济负担，也避免了因病致贫的窘境，这无疑是我国广大SMA患儿的福音，难怪有患儿家属在听到这则消息时会喜极而泣。

到此，以上就是小编对于诺西那生钠的问题就介绍到这了，希望介绍关于诺西那生钠的3点解答对大家有用。